Er big data svaret på at nedbringe de høje medicinpriser?

Det er rigtigt dyrt at udvikle medicin. I gennemsnit koster det 2,7 mia. $ at finde et molekyle og udvikle en ny medicin hele vejen til markedet. Det er en pris, som kun er steget de sidste mange år. Der er derfor et evigt fokus på, hvor man kan skære i udgifterne. Aktiv brug af big data, især såkaldte ’real world data’, som er trukket direkte fra de elektroniske patient-journaler, er de amerikanske myndigheders nye bud på at sætte tempoet op og priserne ned på kliniske studier. Danske registerdata har et helt enestående potentiale her.

Real life data i kliniske studier kan drastisk mindske udgifterne

Større brug af såkaldte ’real world’ data er et af de områder, der for øjeblikket fremhæves som en mulighed for at sænke de evigt stigende priser på at udvikle medicin. Ideen er simpel: i ethvert klinisk studie er der en gruppe, som får medicin, og en gruppe, der enten får placebo og/eller standardbehandling. Ved at anvende real world data kan man lave en syntetisk kontrol gruppe, så man kan minimere mængden af patienter, der skal bruges til de kliniske studier. I stedet trækkes data direkte fra de elektroniske patient-journaler.

En af de store udgifter i kliniske studier er til rekruttering af patienter. Et studie fra 2018 estimerede en gennemsnitspris på 36.500 $ eller ca. 250.000 kr. per patient. Hvis man skal rekruttere 300 patienter per gruppe, så er der altså en mulig besparelse på 300* 250.000 DKK = små 70 mio. kr. ved at lade én gruppe i det kliniske studie være syntetisk. I det tal mangler selvfølgelig betalingen for at trække data ud af patient-journalerne. Til gengæld inkluderer det heller ikke den minimerede risiko for forsinkelser af studiet pga. problemer med at finde patienter.

I et studie fra 2012 fra Tufts Center for Study of Drug Development blev det netop dokumenteret, at et af de store problemer i kliniske studier er at finde de rigtige patienter. I figuren herunder kan man se den procentvise forsinkelse på inklusion af patienter indenfor forskellige sygdomsgrupper.

De amerikanske sundhedsmyndigheder er med

Det helt nye omkring brugen af real world data i kliniske studier er, at myndighederne er interesserede. Faktisk skubber de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, kraftigt bagpå med deres nye ’Framework for FDA’s real world evidence program’. Og der er allerede eksempler på, at brugen af real world data i kliniske studier er blevet godkendt. Roche har f.eks sammen med firmaet Flatiron anvendt en syntetisk gruppe på lægemidlet Alecensa, som fik en accelereret FDA-godkendelse mod lungekræft og som herefter blev ’conditionally approved’ i EU.

Til det samme middel bad de europæiske myndigheder om bedre effektdata sammenlignet med standardbehandling. I stedet for et langstrakt fase 3 studie satte Roche et lille forsøg med 67 patienter i en syntetisk gruppe op. Beslutningen om at anvende en syntetisk kontrolgruppe betød, at Alecensa fik tilskud 18 måneder hurtigere i 20 europæiske lande.

Hvornår fungerer kliniske hybridstudier bedst?

Kliniske studier med en syntetisk gruppe eller ’hybrid studier’ som FDA har døbt dem, kan bruges i mange sammenhænge, men er måske specielt interessante i:

• Fase 2 studier for at kunne lave hurtige og bedre go/no go decisions
• Sjældne sygdomme, hvor det er svært at finde patienterne
• Sygdomsområder, hvor det er nemt at finde data i elektroniske patient journaler
• Medicinske studier i børn, hvor det er notorisk svært at finde nok patienter
• Sygdom, hvor forløbet er velkendt, og hvor der findes en standardbehandling

Danmark kan noget enestående i denne sammenhæng

Hvorfor er Pharma så ikke i fuld gang med brugen af syntetiske grupper i de kliniske studier, når det både giver lavere risiko og stor økonomisk gevinst? Problemer er, at real world data ikke altid er nemt at få lov til at bruge og kombinere, ligesom kvaliteten kan være lav eller indeholde statistiske skævheder. Her er det, at Danmark har en helt særlig mulighed: De danske patient-journaler inkluderer hele befolkningen (og har dermed ikke samme skævhed som fx amerikanske data) og kan samtidig kombineres med andre registerdata som f.eks. patientens tidligere diagnoser og medicin. Med andre ord giver åbningen for brug af real world data i kliniske studier en enestående mulighed for at anvende vores sundhedsdata til at lave hurtigere, bedre og billigere medicin til hele verden. Det er tid til at komme i gang!