Det var en skuffelse af de store, der ramte det børsnoterede biotekselskab Orphazyme mandag morgen, da det blev klart, at selskabets lægemiddel arimoclomol ingen effekt havde mod den sjældne muskelsvindsygdom IBM.
Det erkender Orphazymes finansdirektør Anders Vadsholt, der også er konstitueret topchef i selskabet indtil den nye adm. direktør Christophe Bourdon tager over 1. april.
““Det er selvfølgelig ekstremt skuffende, for vi havde jo ventet at se en effekt, og vi så ingenting,” siger Anders Vadsholt.Det er selvfølgelig ekstremt skuffende, for vi havde jo ventet at se en effekt
Anders Vadsholt, konstitueret topchef i Orphazyme
Han tilskriver fejlslaget, at forarbejdet inden for sygdommen ikke var godt nok. Han peger på, at Orphazyme besluttede at afprøve midlet mod sygdommen på baggrund af et lille studie med 24 patienter, som forskere på to universiteter havde sat gang i.
“Vi har vidst alt for lidt om den her sygdom, da vi gik i gang med det. Vi så rigtig spændende effektdata i det her lille studie, men det har så bare været for småt til rigtig at kunne give os indsigt,” siger Anders Vadsholt.
Orphazymes aktie styrtdykker 34 pct. på børsen mandag og er nu i laveste kurs siden november 2019.
“Selvfølgelig skal det have en effekt på kursen, men jeg er overrasket over omfanget,” siger Anders Vadsholt.
pct. falder Orphazymes aktie mandag
Han tror, at reaktionen kan hænge sammen med, at Orphazyme afprøver samme lægemiddel, arimoclomol, mod tre andre sygdomme, herunder en anden muskelsvindsygdom, ALS.
Men ifølge Anders Vadsholt er der ingen grund til at tro, at fejlslaget mod IBM skulle varsle ilde for Orphazymes chancer mod andre sygdomme, herunder ALS.
Det skyldes, at IBM adskiller sig på et helt centralt punkt fra de andre sygdomme, siger Anders Vadsholt.
“Alle de andre sygdomme er relaterede til centralnervesystemet. I ALS er det også nerverne, der bliver ramt. IBM derimod rammer kun musklerne, så det har ikke noget med centralnervesystemet at gøre. Derfor har IBM været lidt en unik sygdom for os,” siger Anders Vadsholt.
Han forsikrer derfor, at selskabets forventninger inden for ALS og andre sygdomme er upåvirkede af dagens tilbageslag.
“Det rykker overhovedet ikke (ved forventningerne til andre sygdomme end IBM,red.). Min optimisme om ALS er uændret,” siger Anders Vadsholt.
Thomas Bowers, der er analytiker hos Danske Bank, fortalte tidligere på dagen, at han godt kan forstå, hvis dagens nyhed gør investorerne varsomme om Orphazymes chancer mod ALS.
“Vi skal på ingen måde afskrive ALS, men det er klart, at det giver noget øget usikkerhed,” sagde Thomas Bowers.“Det rykker overhovedet ikke (ved forventningerne til andre sygdomme end IBM,red.)
Anders Vadsholt, konstitueret topchef i Orphazyme
“Det er ikke de samme sygdomme, men det er begge muskulære sygdomme, så det er klart, at hvis du havde fået et rigtig stærkt signal i IBM, så havde det også øget forhåbningerne til ALS-studiet,” sagde han videre.
Alle spørgsmålene om ALS bliver formentlig afklaret, når Orphazyme inden for de næste par måneder får resultater fra et afgørende forsøg med arimoclomol mod sygdommen.
Anders Vadsholt og Orphazyme kigger nu fremad mod den måske vigtigste begivenhed, siden selskabet blev stiftet i 2009.
Senest 17. juni vil det amerikanske lægemiddelagentur, FDA, således tage stilling til, om arimoclomol skal godkendes imod den sjældne stofskiftesygdom Niemann-Pick type C.
Hvis det bliver et ja fra FDA, vil det være Orphazymes allerførste godkendelse, og dermed kan selskabet også for første gang se frem til en indtægt.
“Vi får potentielt en godkendelse i USA og Europa, går på markedet og forventer indtægt i år, så vi bliver et kommercielt selskab. På toppen af det får vi så ALS-data her i andet kvartal. Det bliver rigtig, rigtig spændende,” siger Anders Vadsholt.
