Det børsnoterede biotekselskab Orphazyme må mandag morgen melde om nedslående nyheder med sit lægemiddel arimoclomol, der har dumpet et afgørende forsøg mod en sjælden muskelsvindsygdom.
Det skriver Orphazyme i en fondsbørsmeddelelse.
“Vi anerkender, at disse data er skuffende
Thomas Blaettler, medicinsk direktør i Orphazyme
Arimoclomol levede ikke op til nogen af de succeskriterier for effektivitet, selskabet på forhånd havde fastsat i et forsøg med 150 patienter med muskelsvindsygdommen inklusionslegememyositis (IBM).
Hvis forsøget var lykkedes, skulle det ellers have dannet grundlag for en godkendelse af midlet mod sygdommen.
“Vi anerkender, at disse data er skuffende for patienter og familier, som fortsat afventer en lovende behandlingsmulighed mod IBM,” skriver Thomas Blaettler, der er medicinsk direktør i Orphazyme, i meddelelsen.
Fejlslaget mod IBM betyder dog ikke, at Orphazyme må hælde arimoclomol i skraldespanden. Selskabet afprøver midlet mod tre andre sygdomme, herunder to sjældne stofskiftesygdomme og muskelsvindsygdommen ALS.
Det amerikanske lægemiddelagentur FDA er netop nu i gang med at vurdere, om arimoclomol skal godkendes mod stofskiftesygdommen Niemann-Pick type C.
Derudover forventer selskabet afgørende resultater med arimoclomol mod ALS, inden foråret er omme.
“Vi tror fortsat på potentialet i arimoclomol,” konstaterer Anders Vadsholt, der er konstitueret adm. direktør i Orphazyme.
Orphazyme får en ny adm. direktør den 1. april, hvor Christophe Bourdon tager over, efter at selskabets tidligere topchef Kim Stratton forlod firmaet i december.
