I 2024 blev Nobelprisen i fysiologi eller medicin tildelt Victor Ambros og Gary Ruvkun for deres banebrydende opdagelse af mikroRNA. Disse små molekyler fungerer som cellens dirigenter, der bestemmer, hvilke gener der spiller med – og hvilke der forbliver tavse. Opdagelsen har banet vejen for et helt nyt kapitel i forståelsen af sygdomme, hvor præcis genregulering er afgørende.
Netop denne opdagelse danner fundamentet for den danske biotekvirksomhed Neumirna Therapeutics, der ønsker at omsætte seneste RNA-forskning til nyt håb for patienter med komplekse neurologiske sygdomme som epilepsi og Parkinsons sygdom.
Vi har i årtier forsøgt at behandle epilepsi ved at dæmpe symptomerne, men det har efterladt alt for mange patienter uden reel lindring. Det vi håber at opnå med vores behandling, er at ændre sygdommens overordnede forløb
Henrik Klitgaard, medstifter af Neumirna Therapeutics
Mangel på effektive behandlingsmuligheder
Epilepsi rammer mere end 50 millioner mennesker på verdensplan. Det svarer til omkring én procent af befolkningen. For op mod hver tredje virker nuværende medicin ikke godt nok. For dem er anfald og alvorlige følger en del af hverdagen, og mange ser få eller ingen reelle muligheder for at holde sygdommen i skak. Netop disse patienter er udgangspunktet for Neumirna Therapeutics første lægemiddelkandidat.
“Vi har i årtier forsøgt at behandle epilepsi ved at dæmpe symptomerne, men det har efterladt alt for mange patienter uden reel lindring. Det vi håber at opnå med vores behandling, er at ændre sygdommens overordnede forløb,” siger Henrik Klitgaard, en af verdens mest anerkendte eksperter inden for behandling af epilepsi og medstifter af Neumirna Therapeutics.
I 1990’erne stod Henrik Klitgaard som forskningschef i UCB Pharma i spidsen for udviklingen af Keppra og Briviact, som i dag er blandt de mest anvendte epilepsimediciner. Som medstifter af Neumirna har han taget del i endnu et muligt globalt gennembrud med en ny generation af RNA-baserede behandlinger målrettet til patienter med epilepsi.
“Neumirna folder forskningen omkring mikroRNA ud i en ny klinisk kontekst, denne gang inden for neurologiske sygdomme. Det er en fundamentalt anderledes måde at forstå og behandle neurologiske sygdomme på,” siger Sakari Kauppinen, som er medstifter af Neumirna og professor og leder af Center for RNA Medicin ved Klinisk Institut, Aalborg Universitet.
Denne tilgang adskiller sig fra traditionelle lægemidler, forklarer han. Ved at målrette RNA-medicin mod sygdomsfremkaldende mikroRNA kan man nemlig påvirke flere sygdomsprocesser frem for ét enkelt gen eller protein.
Som tidligere Senior Director af mikroRNA-forskningsafdelingen på Santaris Pharma var Sakari Kauppinen med til at udvikle verdens første mikroRNA-medicin, miravirsen, til behandling af hepatitis C. Den erfaring bringer han nu i spil i en ny sammenhæng, og behandlingen har hidtil vist meget lovende resultater.
International kapital og ny ledelse til næste fase
Neumirna blev grundlagt i 2020 og har allerede tiltrukket 150 millioner kroner i international kapital. Derudover har virksomheden modtaget støtte fra prominente organisationer som Michael J. Fox Foundation, CURE Epilepsy og Epilepsy Foundation.
Med en stærk pipeline og et voksende internationalt team bestående af internationalt anerkendte udviklingsprofiler med erfaring fra blandt andet Roche, Santaris og UCB, er Neumirna nu klar til næste skridt. For at lede virksomheden gennem denne næste fase har Neumirna netop udnævnt Ellen Donnelly som ny CEO. Hun overtager roret fra prof. Janine Erler, som de seneste tre år har ledet Neumirna fra idéstadiet til en investeringsklar virksomhed med en stærk pipeline.
Donnelly har en ph.d. i farmakologi fra Yale University og mere end 20 års ledelseserfaring fra både store og mindre biotekvirksomheder, herunder Pfizer, Modus Therapeutics og senest som CEO for Abliva, der tidligere i år blev opkøbt af Pharming. De første kliniske undersøgelser forventes igangsat i 2026.
