Genmab, Symphogen og Zealand Pharma er til sjældne sygdomme, men er det en god forretning?

Tove Holm-Larsen
BLOGS Af

Store dele af dansk Pharma og Biotek arbejder med at finde medicinsk behandling til sjældne sygdomme. Det gælder f.eks. firmaer som Zealand Pharma, Orphazymes, Zymenex, Symphogen, Genmab, Conrig Pharma og MinervaX. Men sjældne sygdomme har jo per definition et meget lille marked, så hvorfor flokkes Biotek og Pharma om konceptet?

Hvorfor kan sjældne sygdomme være en bedre business case end almindelige sygdomme?

I EU er sjældne sygdomme defineret som livstruende eller meget alvorlige sygdomme, der rammer færre end 5 ud af 10.000 personer (I Japan er det <4 og i USA <6,4). Tidligere arbejdede pharma og biotek hovedsageligt ud fra en blockbuster-strategi, hvor det gjaldt om at udvikle medicin til de mest almindelige sygdomme, så man kunne sælge så meget som muligt.

Men efterhånden er der mange af de store sygdomsområder, såsom diabetes og hjerte-kar sygdomme, der er "mættede" med relativt gode medicinske behandlinger, og hvor det er svært for alvor at komme med behandlinger, som er innovative og markant ændrer patientens muligheder for at leve et godt liv. Op mod 60 pct. af alle nye medicinske behandlinger, som blev klassificeret som "breakthrough therapies" i 2016 og 2017, var indenfor området "sjældne sygdomme". 

EU og USA har øget de økonomiske incitamenter

Men mindst lige så vigtigt er det, at EU og USA bevidst har arbejdet med at øge incitamenterne til at fokusere på sjældne sygdomme. USA ændrede allerede sin lovgivning i 1983. EU fulgte trop i 2000.

I USA får man syv års marketingeksklusivitet, mens man i EU får ti år. Marketingeksklusivitet er en specifik periode, hvor myndighederne ikke kan udstede markedsføringstilladelse til lignende lægemiddel, der behandler den samme sygdom, og det gives kun til lægemidler mod sjældne sygdomme. Dermed yder marketingeksklusivitet sammen med et patent en rigtig effektiv beskyttelse i markedet. 

Derudover er der i USA mulighed for at få fast track-adgang til myndighederne og for at trække forsknings- og udviklingsudgifter fra i skat. Denne bevidste strategi fra USA og EU's side har givet pote. Mængden af nye forsøg med medicin mod sjældne sygdomme er steget voldsomt.

De betalende myndigheder begynder at stramme op

Hidtil har Pharma og Biotek kompenseret for det lille marked ved at sætte en højere pris på medicinen. Gennemsnits-listeprisen i USA på medicin mod sjældne sygdomme er således 5,5 gange højere end receptpligtig medicin udviklet til "almindelige sygdomme". Det har de sundhedsmyndigheder, der skal betale regningen, såkaldte "payers", opdaget. Og da der stadig er tusindvis af sjældne sygdomme uden medicinske behandlingstilbud, er de fornuftigt nok begyndt at modreagere for at kunne overholde deres budgetter.  I Canada er det f.eks. kun 54 pct. af al medicin til sjældne sygdomme, som får tilskud af myndighederne.

Men det er svært at sige nej til behandling af syge børn

Sundhedsmyndighedernes problem er, at det er rigtigt svært at sige nej til ny medicin, hvis der ikke findes andre former for behandling - også selv om prisen er høj. Et eksempel på det har vi lige overværet i Danmark, hvor Medicinrådet i oktober 2017 var yderst kritisk overfor forholdet mellem pris og effekt af Spinraza (en medicin mod en sjælden muskelsvindssygdom, som rammer børn) og derfor besluttede ikke at tilbyde medicinen som standardbehandling. Men pga. pres fra patientgrupper og politikere har Medicinrådet allerede følt sig nødsaget til at genåbne diskussionen i både januar og marts i år.

Skal dansk biotek fortsat satse på sjældne sygdomme? 

Officielt gør USA og EU altså en solid indsats for at øge udbuddet af medicin til sjældne sygdomme, men den globale trend siden 2016 er, at forholdet mellem effekt og pris bliver vurderet meget grundigt. Og at ny dyr medicin bliver mødt med et krav om massiv prisreduktion ved markedsintroduktion eller en kraftig begrænsning af patientpopulationen, så kun de patienter, der har meget stor effekt, vil få adgang til medicinen.

I fremtiden vil sjældne sygdomme derfor kun være en god business case hvis pharma og biotek reelt kan dokumentere væsentlig klinisk effekt i hele populationen. Mere om hvordan det gøres i næste blog.


 

Se flere blogs



Profil

Tove Holm-Larsen

Tove Holm-Larsen

Tove Holm-Larsen giver den økonomisk interesserede læser overblik over medicinalsektoren. Hun peger på signifikante megatrends i en kompliceret branche med vital betydning for Danmark.

Tove Holm-Larsen er ph.d. i sundhedsøkonomi og adjungeret professor på Ghent Universitet i Belgien. Hun driver rådgivningsfirmaet Pharma Evidence, hvor hun rådgiver store danske og internationale virksomheder i forbindelse med bl.a. prisforhandlinger i det meste af verden.